Hallo Herr Weihe,

Zur Klarstellung: Ausgangspunkt war ihr Angebot "...an die Wirksamkeit einer Studie zu glauben, wenn diese ein Ausreichend signifikantes Ergebnis produziert." Die Randparameter die sie beschrieben haben, waren in etwa: 100 Teilnehmer, 10 Jahre, Verbesserung gegenüber Placebo: 26% (also 4,6 vs. 3,4).

Also nehme ich eine Studie vom vergangenen Jahr mit jeweils über 400 Teilnehmern in Placebo und Verum Arm und mehr als 2 Jahre Laufzeit mit folgenden Ergebnissen:

- Krankheitsfortschritt gegenüber Placebo: "Odds ratio" positiv (0.86) wobei das Konfidenzintervall zwischen 0.66 und 1.14 lag. Damit entstand ein hoher P-Wert von 0.287 der keine statistisch signifikante Differenz zwischen den Gruppen aufzeigen konnte.
- Fingerfertigkeit: Odds ratio" positiv (0.86) wobei das Konfidenzintervall zwischen 0.4 und 0.8 lag. Der P-Wert war daher sehr niedrig (0.001) und eine klare, statistisch signifikante, Differenz zwischen den Gruppen konnte aufgezeigt werden.

Aufgrund des hohen P-Wertes beim ersten primären Endpunkt hat die Studie der Therapie trotz klaren Verbesserungen gegüber Placebo bei beiden Endpunkten keine Wirksamkeit bescheinigt. Dies hat der Hersteller problemlos eingestanden trotz des potentiellen Marktes, der bei einem positiven Ausgang und anschliessender Zulassung möglich gewesen wäre. Ob er eine erneute Studie mit ausschliesslichem Fokus auf den zweiten Endpunkt starten wird, weiß keiner.

In der Studienzusammenfassung wurde die Meinung vertreten, dass bei früherer Behandlung (EDSS bei Studienbeginn unter 6) und längerer Beobachtungsdauer deutlich bessere Ergebnisse entstanden wären. Wahrscheinlich solche, die ihren initialen Anforderungen auch entsprochen hätten.

Wie bereits geschrieben, das war nur ein Beispiel um ihnen zu zeigen, dass ihre Anforderungen nicht sonderlich abwegig sind mit der aktuellen Generation an Therapien.

Mit freundlichen Grüßen,
Marc